近期，日本京都大学等研究团队宣布，目前处于临床试验阶段的一种使用IPS细胞后发现的治疗药【博苏替尼】有可能阻止部分ALS（肌萎缩性侧索硬化症）患者的病情恶化，这也是世界上首个有此效果的药物。

不过由于尚处临床试验阶段，实施人数有限，所以接下去还会进行更大规模的试验，来更准确地判定该药物的效果。

ALS患者会出现全身肌无力的症状，病情发展下去会造成无法呼吸。日本国内的患者约9千人，目前已有的药物只能延缓病情的发展速度，尚无根本的治疗药物。京大的研究团队从患者的皮肤上提取IPS细胞以重现病原细胞，然后再从目前已有的治疗其他疾病的药物中进行重重筛选后，发现用于治疗白血病的【博苏替尼】有望成为有效的治疗药。

此次所做的临床试验以尚处疾病早期，且病情以一定速度在发展的9名患者为对象，其中5名患者的病情停止了进一步发展，这通常是无法想象的。而其余4名患者的病情发展速度则没有变化。

目前普遍用于白血病治疗的【博苏替尼】有的患者服用后出现了肝功能障碍，在今后的大规模临床试验阶段，研究团队将会更慎重地研究药物疗效和副作用的平衡点，从而确定服用剂量和治疗对象的评估标准。

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